在标准化生产和净化平台的指导下，单克隆抗体 (mAb) 和其他重组蛋白治疗药物的开发商在设计和建立商业规模运营设施时可以采取相对简单的途径。相比之下，设计基因治疗 (GT) 设施则涉及更复杂的计算。有多种方法可用于在商业规模上生产转基因病毒载体。GT 开发商必须谨慎选择，因为每种制造策略都会在工艺可扩展性、设备实施、存储、物料和人员流动以及最终的设施产出方面带来独特的优势和局限性。制造策略的多样性——以及进一步平台改进的可能性——要求 GT 公司及其设施设计团队在规划时具有前瞻性。一直以来，GT…

因疗法正成为一种有希望的治疗方法，用于治疗以前无法治愈的遗传疾病，腺相关病毒 (AAV) 是基因传递的首选载体。然而，基于 AAV 的基因疗法在生产方面面临挑战，包括成本、复杂性和可扩展性。随着基因疗法市场预计将大幅增长，药物开发商正在寻求简化 AAV 生产的平台。关键因素包括确保灵活性以适应不同的疗法、通过了解整个过程将风险降至最低以及随着项目的进展扩大生产规模。精心设计的 AAV 平台可以提高效率、质量和法规遵从性，确保安全地向患者提供治疗。 基因疗法已迅速崛起，成为一种有希望的治疗选择，用…

基因治疗 (GT) 一词涵盖了一系列用于修改或影响遗传信息以治疗或预防疾病的策略。基因治疗包括两种系统，一种是通过引入、替换或改变患者细胞内现有的遗传物质起作用的系统（体外进行时通常称为基因修饰细胞疗法），另一种是使用遗传物质来影响或调节基因在体内的表达的系统。可能出于机制原因，其他新兴疗法（如病毒溶瘤疗法）有时会被纳入基因治疗的讨论中。了解这一点很有帮助，因为关于成分和所需功能的一些概括性陈述存在例外，因此很难对基因治疗的许多方面做出明确的陈述。 一些基因编辑技术涉及基因工程系统，如成簇的规则…

结果与讨论 选择放大/缩小因素是生物工艺开发的一个关键方面，因为该工艺可确保从高通量（毫升级）和台式（升级）生物反应器等系统成功过渡到更大规模（例如百升级）的容器。在从台式（<5 L）到商业规模（>200 L）rAAV 生产的技术转移过程中，确定生物和操作因素变得至关重要。 我们需要有关 STR 几何形状（例如，罐体直径和叶轮数量和直径）、物理化学性质（密度和热容量）、操作条件（搅拌和曝气速率）和细胞接种密度的数据，以便比较不同规模的操作方式。我们使用在文献调查期间发现的经验相关性计…

我们讨论了使用昆虫细胞和杆状病毒表达载体系统 (BEVS) 生产重组腺相关病毒 (rAAV) 载体的稳健、快节奏和高通量 (HT) 工艺开发平台的开发。基于理论方案分析，我们重新设计了上游操作以生成代表大规模工艺的台式和 HT 缩小模型。实验验证期间收集的数据表明，生产力水平和测量的关键质量属性 (CQA) 在各种规模之间相匹配，表明从 HT 到商业规模的可扩展性。我们的研究结果可以促进 rAAV 生产过程的工艺表征。如下所示，我们的数据还表明在工艺开发过程中绕过中间规模的可能性，从而有效缩短时…

2024 年 6 月 4 日星期二下午，BDO USA 的顾问召集了一批新兴生物制药公司的领导人，共同探讨先进疗法制造的“自主研发还是外购”决策。主持人 Stephen Orosz（BDO USA 旗下 BPTG BioProcess Technology Group 董事总经理）与 Heikki Jouttijärvi（Adverum Biotechnologies 制造和供应链管理高级副总裁）、Adam Haskett（Cargo Therapeutics 高级总监兼外部制造负责人）、Dav…

近年来，细胞/基因疗法 (CGT) 的研究和临床试验得到了极大扩展，生物制药行业的这一领域没有丝毫放缓的迹象。截至 2024 年，美国 ClinicalTrials.gov 列出了 1,200 多项涉及 CGT 的注册和活跃研究，这是美国食品药品管理局 (FDA) 在 2019 年做出的预测的自然进展 ( 1 )。在全球大流行之前，该机构曾预测，到 2025 年，每年将批准 10-20 种新的 CGT 产品。然而，该行业要达到如此稳定的先进疗法审批速度还有很长的路要走。截至 …

方法 2：尖端速度 平均剪切应力： Boychyn 等人指出，流体在圆盘旋转表面上流动时的最大剪切应力 (τ max ) 可以用公式 11 ( 22 ) 确定。其中，θ tip表示半径R处的圆盘尖端速度。圆盘上的平均剪切力通过计算圆盘外半径和内半径（分别为R o和R i ）处的剪切力的平均值得出（公式 12）。 剪切应力暴露时间： 剪切对哺乳动物细胞的损害程度不仅取决于剪切力的大小，还取决于剪切力的持续时间。Ludw…

澄清大量细胞培养液是生物制剂纯化的第一步。去除细胞和细胞碎片等固体颗粒，然后将所得材料通过 0.2 µm 过滤器处理，以准备进行初级亲和层析步骤。通常，澄清涉及两级深层过滤或离心，然后进行单级深层过滤。Beckett 报告称，尽管两级、基于纤维素的深层过滤器是一种成熟的澄清技术，但相关的成本和空间限制将深层过滤工艺限制在 4,000 L 的培养体积内 ( 1 )。对于更大的容量，生物制造商更喜欢使用碟片式离心机 (DSC) 进行第一个澄清步骤 ( 1 )。…

产品详情 通过电动门锁和配重，腔室盖可以轻松打开和关闭。一台机器可以处理12个血袋。平衡盖易于打开和关闭，电气联锁系统提供了安全性。单个9942型装置可以一次离心12个血袋。 特色功能 液晶显示功能 设置操作参数。使用周期数/使用时间/错误历史。指示灯颜色指示转子停止。时钟功能（用于日志打印机）。转子参数设置。最大速度/RCF指示和转子半径的变化。转子使用循环次数和转子使用时间指示。 技术参数 最高转速 4000rpm 最大离心力 5,240 xg 最大容量 12 x血袋 控制系统 微处理器控制…